한인 운영 제약회사 희귀 질환 'SCD' 치료제 엔다리(Endari) FDA 승인

한인이 운영하는 제약회사가 만든 희소 질환 치료제가 식품의약국(FDA) 승인을 받아 본격적인 시판에 나선다.

엠마우스생명과학(Emmaus science, 이하 엠마우스)은 10일 식품의약국(FDA)이 성인 및 5세 이상 소아 환자의 겸상적혈구질환(SCD) 중증 합병증을 완화하는 신약 엔다리(Endari)를 승인했다고 발표했다. 한인이 대표(유타카 니이하라, 한국 이름 김풍근)로 있는 제약회사 치료제가 FDA 최종 승인을 받은 것은 매우 이례적이다.

SCD는 헤모글로빈의 유전자 변이로 인해 적혈구가 낫모양(겸상)을 띄게 되면서 발생하는 희소 질환이다. 혈중 산소 농도를 낮게 만들어 환자의 질병 발병률, 사망률 등에 큰 영향을 미치며 심한 통증과 장기 손상을 초래한다. 아프리카계와 라틴계 및 소수 민족에게서 주로 발병하며, 전 세계적으로 최대 2500만 명의 환자가 있다. 미국 내에도 약 10만 명의 환자가 있는 것으로 추정된다.

기존에 FDA 허가를 받은 SCD 치료제는 수산화요소 성분의 드록시아(Droxia)가 유일했다. 엔다리의 FDA 승인은 지난 20년 간 제자리걸음을 거듭해 온 SCD 치료법에서 커다란 분기점이 될 전망이다.

이번 승인은 SCD 치료제 사상 최대 규모인 230명을 대상으로 한 임상 실험에서 그 효능이 입증되면서 이루어졌다. 엠마우스 측이 발표한 내용에 따르면, SCD 소아.성인 환자 230명에게 48주간 엔다리를 투여했을 때 극심한 통증을 유발하는 겸상적혈구위기 빈도는 약 25% 감소했고 환자의 입원 횟수도 33% 줄어들었다. SCD 합병증 중 하나인 급성 흉부 증후군(ACS)의 발병률도 60% 이상 감소했다.

엠마우스의 한 관계자는 "발전된 치료제가 없어 고통 받던 전 세계 SCD 환자에게 엔다리 개발은 매우 희망적인 소식"이라며 "한인이 기업 대표로 있고, 한국계 연구진이 다수 포진해 있는 엠마우스 생명과학에서 이러한 성과를 냈다는 사실이 감격스럽다"고 소감을 밝혔다.

한편 엠마우스 김풍근 대표는 재일교포 2세로 바이오 임상 분야 석학으로 알려져 있으며, 지난 16년간 엔다리 개발에 매달려왔다.


김지윤 인턴기자 [e-mail]