근위축증(SMA) 운동신경치료 한계 지적…레바티오 합류 김정기 박사

콜롬비아 의대 연구경력 10년
치료 부위 확대 필요성 확인
루게릭에 적용 매커니즘 확립

김정기 박사

미국의 대표적 3대 바이오 클러스터 중 하나인 샌디에이고 지역의 바이오 제약업계에는 상당 수의 한인 과학자들이 중요한 역할을 맡아 연구를 수행 중이다. 그 중에서는 신경근육계 질병에 대한 연구분야에서 상당한 성과를 내고 있는 한인과학자도 있다.  최근 한인 바이오 연구기업인 '레바티오 테라퓨틱스' 사에 합류한 김정기(사진) 박사다.  
 
김 박사는 신경근육계 질병연구에 있어 독보적인 콜롬비아 의대 산하 '모나니 연구실(Dr. Umrao R Monani Lab)'에서 지난 10년간 관련 연구를 진행해 온 인물로 유전질환인 척수성근위축증(SMA)의 세 가지 연구성과로 학계의 큰 관심을 받았다. 김 박사는 이 연구를 통해 SMA 치료를 위한 타깃이 운동신경(CNS)에만 국한돼서는 안 되고 근육조직과 같은 다른 연관조직으로도 확대돼야 한다는 증거를 제시, 관련 임상연구에 매우 중요한 관점을 제시한 것으로 평가받고 있다.
 
김 박사는 "주로 어린 아이들에게 보이는 SMA 유전병은 해당 유전자(Survival Motor Neuron: SMN)의 돌연변이로 인한 SMN 단백질의 감소가 원인이다. 이로 인해 척수 내의 운동신경이 퇴화되고 근육들에 위축과 손상이 발생해 대략 6개월에서 2년 이내에 사망에 이르는 병"이라고 말했다. 그러면서 "기존 치료제는 감소한 SMN 단백질을 척수에 채워 줘서 운동신경을 살리는데만 집중했다"며 "그러나 신경을 치료해도 지속적으로 근육 손실이 나타날 수 있다는 연구 결과를 접하고 운동신경뿐 아니라 신경근접합부 및 근육조직도 치료의 타깃이 돼야 한다는 것을 마우스 모델을 통해 검증했다"고 자신의 연구결과를 설명했다.
 
김 박사는 또 SMA질환을 조절하는 다른 유전적 변이를 발견하기도 했는데 이 변이가 SMA 질환을 억제해 이 질병을 앓고 있어도 정상적인 수명 유지가 가능하다는 사실을 확인했다.  
 

그리고 SMN 단백질의 새로운 기능도 제시했다. 그는 "모든 세포에서 발현하는 SMN 단백질의 결핍이 어떻게 운동신경에 특이적인 표현형을 보이는지에 대한 해답을 제시하는 결과를 도출했다"면서 "이 모델은 SMA에서 출발했지만 넓게 보면 루게릭병이나 노화 근 손실 등 운동신경과 근육에 관련된 각종 질병에 적용할 수 있는 메커니즘을 정립했다는데 큰 의의가 있다"고 덧붙였다.  
 
이 결과는 최근 신경학 분야 학술지인 '뉴런(Neuron)' 에 발표됐다. 김 박사는 "오랫동안 연구에만 몰두하다 바이오 제약산업 분야로 눈을 돌려보니 질병의 치료약들이 과연 이렇게 비쌀 필요가 있나 싶은 생각이 들었다"면서 "레바티오 테라퓨틱스 사는 치료제를 Circular RNA로 만드는 플랫폼으로 치료제의 가격을 대폭 낮출 수 있는 가능성이 있다는 점이 매력적"이라고 합류동기를 밝혔다.
 
이 회사의 대표인 지현배 박사도 "분자생물학의 지식과 경험이 풍부하고 특정 질병에 대해 연구를 지속해 온 김 박사를 영입함으로 다양한 질병에 적용할 수 있는 Circular RNA의 개발에 박차를 가할 수 있게 됐다"고 기대감을 나타냈다.

서정원 기자